过去十多年来，有关造血干细胞的移植，包括骨髓移植、周边血液干细胞移植，以及脐血移植，是细胞治疗的重点，临床效果很好。脐血最早的应用是于1988年在法国，用来治疗一位罹患Fanconi氏贫血的五岁儿童，结果相当成功。在美国，于1990年成功完成第一例白血病童手足间的脐血干细胞移植；另于1993年亦使用脐血成功地以基因治疗三位患有致命性免疫缺陷疾病的孩童。自此以后，以脐血治疗疾病的研究呈蓬勃展开，应用至许多病患的成果极速成长，使脐血移植逐渐有超越骨髓移植的趋势。在台湾，台大医院于2000年已成功地治疗一位罹患粘多醣症的儿童。截至目前为止，咸信全世界应有2000件以上的小孩与成人使用脐血移植的病例。