骨髓纤维化是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，其病理特点是具有不同程度的骨髓纤维组织增生以及髓外造血，主要在脾，其次在肝和淋巴结。发病年龄多在50岁以上．男女均可发病。根据发病原因，可将骨髓纤维化分为原发性和继发性两类。原发性骨髓纤维化病因未明；继发性骨髓纤维化可由下述多种疾病引起：

(1)强烈的化学治疗及放射线损伤；

(2)感染，尤其是结核、梅毒；

(3)某些血液病，如多发性骨髓瘤、霍奇金病、慢性粒细胞白血病、毛细胞白血病、骨髓增生异常综合征、骨髓转移癌等；

(4)系统性红斑狼疮、佝偻病、肾陛骨发育不全、结节性多动脉炎、血管免疫母细胞淋巴腺病等。

骨髓纤维化多数起病缓慢，起始多无症状，原发性骨髓纤维化病因未明；继发性骨髓纤维化大多数开始可有原发病的表现，两者均有乏力、心跳、气促、左上腹不适，发热等表现；体征有消瘦、浮肿、紫癜、骨压痛、肝大、脾大，可有巨脾，巨脾常是本病的特征，质地多为坚硬；有时有髓外造血表现，主要是脾脏，其次是肝和淋巴结。红细胞形态可呈泪滴状；有的病人周围血象可有幼红、幼粒细胞，自细胞数可增多，通常为轻度增多，少数病人可有白细胞减少，有的病人嗜碱粒细胞增多，血小板早期可以增高，后期可以减少，血小板功能可以不正常。骨髓穿刺常出现"干抽"现象。

国外造血干细胞移植治疗骨髓纤维化的报道较多，国内很少，目前多数学者认为年龄小于55岁，并根据血红蛋白水平、外周血原始细胞数、全身症状等因素确定患者预后不良者，确诊后立即考虑造血干细胞移植。Anderson等给27例骨髓纤维化患者行自体外周血干细胞移植(中位年龄59岁)，结果移植后白细胞及血小板的中位恢复时间均为移植后21天。中位随访期为390天(70。1623天)。3例植入失败，2年生存率为61％；17例贫血患者中，lo例血红蛋白达1。Og／I。以上；8例血小板降低者中，4例达100×10。／I一以上；10例脾大者，7例缩小。部分患者骨髓纤维化有改善，但移植前病程已达到骨髓硬化期的患者骨髓无改观，可以看出自身外周血干细胞移植后可植活并可改善临床症状。

Guardiol等对55例骨髓纤维化患者进行异基因造血干细胞移植，中位年龄42岁，中位诊断时间21个月(2～266个月)，HI。A全相合49例，不全相合6例。结果中性粒细胞及血小板的中位恢复时间，分别为移植后30天和28天，50例患者(919／6)获造血重建。Ⅱ～Ⅲ度、Ⅲ～Ⅳ度的急性移植物抗宿主病发病率，分别为60％和33％。60％的患者发生慢性移植物抗宿主病，16例为广泛性。统计移植后5年生存率为47％，移植后1年死亡率为27％。移植物抗宿主病为骨髓硬化期患者主要死亡原因。